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匹兹堡 UPMC 儿童医院的研究人员发现，输入脐带血——一种现成的干细胞来源——安全有效地治疗了 44 名出生时患有各种非癌性遗传疾病的儿童，包括镰状细胞、地中海贫血、亨特综合征、克拉伯病、异染性脑白质营养不良 (MLD) 和一系列免疫缺陷。这是迄今为止同类试验中规模最大的一次。
这个想法是创造一种相当普遍的治疗方法，而不是为所有这些罕见疾病寻求单独的治疗方法，并且这样做对患者的风险最小。结果发表在今天的Blood Advances印刷版上。
“人们非常重视可能解决这些疾病的很酷的新技术，但是——即使它们被证明有效——大多数中心也无法获得这些技术，”该研究的资深作者、骨科主任、医学博士 Paul Szabolcs 说。 UPMC 儿童医院的骨髓移植和细胞疗法。“我们开发的方案更强大、更容易应用，而且成本将大大降低。”
在这项研究中，参与者接受了储存脐带血的静脉注射，这些脐带血是从刚出生的健康婴儿的脐带和胎盘中捐献的，并在需要时冷冻。
为了在骨髓中为供体干细胞腾出空间生根并防止它们被排斥，研究参与者按仔细的顺序接受了低剂量的化疗和免疫抑制药物。一旦细胞融入患者体内，这些药物就会逐渐减少。为了让免疫系统恢复正常，研究人员保留了一小部分脐带血，并在初次输注几周后将其提供给参与者。
重要的是要注意，此过程不需要捐赠者和接受者具有匹配的免疫特征。
“这对少数民族来说意义重大，”绍博尔奇说。“完美匹配的可能性非常低，但通过脐带血移植，我们有机会在几个月内克服这种差异，然后逐渐减少免疫抑制剂的使用。”
总体而言，输注后并发症相对较轻。参与者均未出现严重的慢性移植物抗宿主病，免疫抑制导致的病毒感染死亡率为 5%，远低于之前的研究。
对于参与试验的 30 名患有代谢紊乱的儿童——酶功能不当会导致体内有害毒素的积聚——在试验开始前，除一名儿童外，所有儿童都表现出神经发育迟缓的进行性症状。在接受脐带血的一年内，所有这些人的酶水平都正常，并且都显示出神经功能衰退停止。有些人甚至开始获得新技能。
